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A Pompe disease gene therapy may match to restore the human body’s power to develop a useful GAA enzyme on its own by delivering cells that has a healthier Edition in the GAA gene.
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Having said that, as the human body breaks down this enzyme, ERT ought to be often re-administered through an individual’s life time. Since the body isn't developing its personal Model with the enzyme, What's more, it may well mount an immune response versus ERT.
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